Rocket Pharma получает одобрение FDA на первую генную терапию для лечения тяжелого иммунодефицита у детей. Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

Rocket Pharmaceuticals получила ускоренное одобрение FDA на KRESLADI, первую генную терапию для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов типа I. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. Это одноразовое лечение использует собственные стволовые клетки пациента для восстановления иммунной функции, предлагая потенциальное лекарство для детей без совпадающих доноров. This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. Хотя долгосрочные преимущества должны быть подтверждены, ранние данные показывают снижение инфекций и госпитализации. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.