FDA одобрило Yuviwel, еженедельное лечение для детей с ахондроплазией, для улучшения роста. The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

FDA одобрило Ascendis Pharma' s Yuviwel (навепегрит), первое однократное лечение в неделю для детей в возрасте от 2 лет и старше с ахондроплазией, редким генетическим заболеванием, вызывающим карликовость. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. Ускоренное утверждение, основанное на трех клинических испытаниях, включая фундаментальное исследование на этапе III, показало значительное повышение скорости роста и другие ключевые результаты по сравнению с плацебо, а также характеристики безопасности, аналогичные плацебо. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. Ожидается, что лекарство, противоречащее чрезмерно активному сигналированию FGFR3, будет доступно в США во втором квартале 2026 года. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. Это утверждение включает в себя ваучеры для проверки приоритетов в области лечения редких детских заболеваний. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.