FDA предлагает быстрое генетическое лечение редких заболеваний, имеющих прочную научную основу. FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

УЛХ США предложило новый нормативный путь к ускоренному утверждению индивидуализированных методов генной терапии редких заболеваний, что позволит утвердить их на основе надежного биологического механизма и доказательств борьбы с коренными причинами заболевания, даже при наличии ограниченных данных о пациентах. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. Этот шаг направлен на ускорение доступа к таким методам лечения, как лечение на основе CRISPR в случае ультрареальных заболеваний, когда традиционные крупномасштабные испытания являются непрактичными. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. Он позволяет коммерциализации утвержденных методов лечения, не похожих на нынешние правила сочувствия, и следует за недавними изменениями в целях сокращения стандартных требований к испытаниям. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. Этот проект руководства, который открыт для замечаний общественности в течение 60 дней, применяется только к хорошо понятным генетическим расстройствам, имеющим твердое научное обоснование, и не предназначен для лечения обычных заболеваний. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.