Мотиксафортид помог 11 из 15 серповидноклеточных и талассемии пациентам, не защищенным от генной терапии, преодолеть ключевой барьер для лечения. Motixafortide helped 11 of 15 sickle cell and thalassemia patients fail-safe to gene therapy, overcoming a key treatment barrier.

Ayrmid, Ltd. сообщила о новых реальных данных из исследования 2025 года, показывающих, что мотиксафортид, продаваемый под маркой APHEXDA®, успешно мобилизовал стволовые клетки у 11 из 15 пациентов с серповидноклеточной болезнью или бета-таласемией, которым не удалось получить предыдущее лечение плериксафором, что позволило получить доступ к генной терапии. Ayrmid, Ltd. reported new real-world data from a 2025 study showing motixafortide, sold as APHEXDA®, successfully mobilized stem cells in 11 of 15 patients with sickle cell disease or beta-thalassemia who had failed prior plerixafor treatment, enabling access to gene therapies. Пятеро пациентов прошли генную терапию и были пересажены, при этом их было больше в обрабатывающей промышленности. Five patients received gene therapy and engrafted, with more in manufacturing. Препарат действовал в одиночку при серповидноклеточной болезни и с G-CSF при бета-талассемии, подчеркивая его потенциал для преодоления основного барьера для лечебных методов лечения, таких как Casgevy и Lyfgenia. The drug worked alone in sickle cell disease and with G-CSF in beta-thalassemia, highlighting its potential to overcome a major barrier to curative treatments like Casgevy and Lyfgenia.