Венглустат соответствовал всем основным и основным вторичным показателям в исследовании фазы 3 болезни Гоше 3 типа, показав превосходные неврологические преимущества и удобство приема внутрь. Venglustat met all primary and key secondary endpoints in a phase 3 trial for type 3 Gaucher disease, showing superior neurological benefits and oral convenience.

Sanofi сообщила, что венглустат достиг всех первичных и трех из четырех ключевых вторичных конечных точек в ходе третьего этапа своего испытания LEAP2MONO на болезни типа 3 Гаучер у пациентов в возрасте 12 лет и старше, демонстрируя сопоставимые неневрологические выгоды от внутривенной заместительной терапии энзима и более высоких неврологических результатов. Sanofi reported that venglustat met all primary and three of four key secondary endpoints in its phase 3 LEAP2MONO trial for type 3 Gaucher disease in patients aged 12 and older, showing comparable non-neurological benefits to intravenous enzyme replacement therapy and superior neurological outcomes. Это оральное лекарство, которое пересекает барьер для мозга крови, было терпимо без каких-либо новых проблем в плане безопасности. The oral drug, which crosses the blood-brain barrier, was well tolerated with no new safety concerns. Санофи планирует представление глобальных нормативных документов и подчеркивает потенциал ежедневной таблетки для преобразования лечения этого редкого неврологического расстройства. Sanofi plans global regulatory submissions and highlighted the potential of a daily pill to transform treatment for this rare neurological disorder.