FDA одобрило исследование CRISPR компании Intellia на редкие нервные заболевания после паузы безопасности. FDA clears Intellia's CRISPR trial for rare nerve disease after safety pause.

FDA сняла клиническую приостановку с исследования Intellia Therapeutics фазы 3 MAGNITUDE-2 по нексигуранскому зиклумерану при наследственном транстиретина-амилоидозе с полинейропатией (ATTRv-PN), что позволило возобновить исследование после инцидента с безопасностью в октябре 2025 года, связанного с проблемами печени. The FDA lifted a clinical hold on Intellia Therapeutics' Phase 3 MAGNITUDE-2 trial for nexiguran ziclumeran in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv-PN), allowing the trial to resume after a safety event in October 2025 involving liver issues. Компания усовершенствовала мониторинг печени и увеличила число пациентов с 50 до 60. The company implemented enhanced liver monitoring and increased enrollment from 50 to 60 patients. Терапия, разработанная на основе CRISPR, продемонстрировала значительное сокращение TTR в ходе предыдущих испытаний. The therapy, a CRISPR-based gene-editing treatment, showed strong TTR reduction in earlier trials. Судебный процесс по АТТРВ-кардиомиопатии по-прежнему приостановлен, поскольку " Интеллия " продолжает переговоры с регулирующими органами. The trial for ATTRv-cardiomyopathy remains on hold as Intellia continues discussions with regulators.