Генная терапия Elevidis показала, что на протяжении трех лет у пациентов в Дюшене были долговременные моторные функции, что замедлило болезнь на 73%. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

Sarepta Perrapeutics сообщила, что ее генная терапия Elevidys продемонстрировала устойчивое, значительное улучшение моторной функции для пациентов мышечной дистрофии Дученна в течение трех лет, при этом лечащие дети сохраняли более высокие показатели функциональности и замедляли прогрессирование заболеваний на уровне до 73% по сравнению с контрольными показателями. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. Эта терапия, утвержденная для амбулаторных пациентов в возрасте четырех лет и старше, была использована более чем 1200 пациентами во всем мире без каких-либо новых проблем в плане безопасности. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. Результаты поддержали дальнейшее развитие, включая новое исследование для пациентов, не находящихся на амбулаторном лечении, и способствовали хорошим финансовым показателям, причем доли рынка выросли. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.