Семья выращивает миллионы, чтобы проверить генную терапию для детей с редкими, серьезными моторными расстройствами до клинических испытаний. A family is raising millions to test a gene therapy for children with rare, severe motor disorders, pending clinical trials.

Семья собирает миллионы, чтобы проверить генную терапию, направленную на оказание помощи детям с тяжелыми нарушениями моторного аппарата, вызванными редкими генетическими условиями, предлагая потенциальное облегчение тем, кто застрял в теле, которое они не могут передвигаться. A family is fundraising millions to test a gene therapy aimed at helping children with severe motor impairments caused by rare genetic conditions, offering potential relief for those trapped in bodies they cannot move. Эти усилия направлены на расширение возможностей экспериментального лечения пострадавших детей, хотя пока еще не начато никаких клинических испытаний. The effort seeks to advance experimental treatment options for affected children, though no clinical trials have yet begun.