ОАЭ одобряет генную терапию для спинномозговой атрофии у детей в возрасте 2 лет и старше. UAE approves gene therapy for spinal muscular atrophy in children age 2 and up.

ОАЭ утвердил Итвисму (nonasemnogene abeparvovec), генную терапию для спинномозговой атрофии (SMA) для пациентов в возрасте двух лет и старше, став второй страной в мире, которая делает это. The UAE has approved Itvisma (onasemnogene abeparvovec), a gene therapy for spinal muscular atrophy (SMA), for patients aged two and older, becoming the second country globally to do so. Наркологическое учреждение Эмиратов (ЭИЭ) дало разрешение на основании клинических данных, свидетельствующих об устойчивом улучшении моторных функций и благоприятном характеристике безопасности. The Emirates Drug Establishment (EDE) granted approval based on clinical evidence showing sustained motor function improvements and a favorable safety profile. При лечении используется вирусный вектор, связанный с адено, для замены дефектного гена, вызывающего SMA. The treatment uses an adeno-associated viral vector to replace the defective gene causing SMA. Представители EDE подчеркнули эффективный, основанный на науке регулятивный процесс ОАЭ, балансирующий скорость, строгость и прозрачность. EDE officials highlighted the UAE’s efficient, science-driven regulatory process, balancing speed, rigor, and transparency. Этот шаг поддерживает концепцию ОАЭИ в отношении устойчивой, основанной на знаниях системы здравоохранения и укрепляет ее роль в качестве регионального центра для внедрения инноваций в области медицины. The move supports the UAE’s vision for a sustainable, knowledge-driven healthcare system and strengthens its role as a regional hub for medical innovation. Изготовитель " Новартис " высоко оценил это одобрение как шаг на пути к справедливому доступу к прорывной терапии редких генетических заболеваний. Novartis, the manufacturer, praised the approval as a step toward equitable access to breakthrough therapies for rare genetic diseases.