УЛХ одобрило генную терапию Wasskyra для синдрома Вискотта-Альдриха, редкого иммунного расстройства. The FDA approved Waskyra gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare immune disorder.

FDA одобрило генную терапию Waskyra для синдрома Вискотта-Алдриха, в то время как ианалумаб показал перспективность в снижении кровотечения и истощении В-клеток при иммунной тромбоцитопении, а бзукластиниб продемонстрировал сильное снижение биомаркеров при неразвитом системном мастоцитозе. The FDA approved the gene therapy Waskyra for Wiskott-Aldrich syndrome, while ianalumab showed promise in reducing bleeding and depleting B cells in immune thrombocytopenia, and bezuclastinib demonstrated strong biomarker reduction in non-advanced systemic mastocytosis. Эти достижения были отмечены на совещании АЗГ 2025 года и на других недавних конференциях, что свидетельствует о прогрессе в области адресного лечения редких и сложных заболеваний. These advances were highlighted at the ASH 2025 meeting and other recent conferences, reflecting progress in targeted treatments for rare and complex disorders.