Препарат Dyne Therapeutics достиг целей испытаний для мышечной дистрофии Дюшена, повысив уровень дистрофина и проложив путь к одобрению в США к 2027 году. Dyne Therapeutics' drug met trial goals for Duchenne muscular dystrophy, boosting dystrophin and paving way for U.S. approval by 2027.

Акции Dyne Therapeutics выросли после того, как препарат z- ростудирсен достиг первичной конечной точки в исследовании фазы 1/2 для мышечной дистрофии Дюшена, показав увеличение уровня дистрофина на 5, 46% и улучшение функциональных функций. Dyne Therapeutics' stock rose after its drug z-rostudirsen met the primary endpoint in a Phase 1/2 trial for Duchenne muscular dystrophy, showing a 5.46% increase in dystrophin levels and functional improvements. Компания планирует подать заявку на ускоренное утверждение в США в 2 2026 году, а потенциальный запуск — в начале 2027 года. The company plans to file for U.S. accelerated approval in Q2 2026, with a potential launch in early 2027. В то же время в Шотландии был утвержден проект " Гивиностат " для детей, имеющих ДДМ, что стало важным шагом на пути к лечению. Meanwhile, givinostat was approved in Scotland for children with DMD, marking a major step in treatment access.