В ходе терапии CRISPR излечились серповидноклеточные заболевания и бета-талассемия у 93% пациентов, прошедших испытания, без каких-либо серьезных проблем с безопасностью. A CRISPR therapy cured sickle cell disease and beta thalassemia in 93% of trial patients, with no major safety issues.

Согласно данным CRISPR, 93% пациентов, прошедших клинические испытания на основе CRISPR-терапии CTX0E03, получили независимость от переливания серповиднок и бета-талассемии, причем большинство из них испытывали симптомы снижения и не испытывали серьезных проблем с безопасностью, связанных с редактированием генов. CRISPR Therapeutics reported that 93% of patients in a clinical trial for its CRISPR-based therapy CTX0E03 achieved transfusion independence for sickle cell disease and beta thalassemia, with most experiencing reduced symptoms and no serious safety issues linked to gene editing. Лечение, которое возрождает гемоглобин плода, является перспективным в качестве потенциального средства лечения, повышающего интерес инвесторов и сигнализирующего о возможном будущем утверждении нормативных положений. The treatment, which reactivates fetal hemoglobin, shows promise as a potential cure, boosting investor interest and signaling possible future regulatory approval. Сохраняются проблемы в области расширения масштабов производства и получения долгосрочных данных, однако продолжающееся сотрудничество с компанией < < Вертекс фармацевтика > > продолжает способствовать развитию. Challenges remain in manufacturing scalability and long-term data, but ongoing collaboration with Vertex Pharmaceuticals continues to advance development.