Трехлетний мальчик с синдромом Хантера в США стал первым за пределами Великобритании, который получил генную терапию, которая остановила прогресс его болезни и восстановила ключевые функции. A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.

Трехлетний мальчик с синдромом Хантера, редким генетическим расстройством, стал первым в мире, который получил новаторскую генную терапию за пределами Великобритании, продемонстрировав замечательные улучшения после одноразового лечения в феврале 2025 года. A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025. Терапия, разработанная в Манчестере, использует модифицированные стволовые клетки для создания функционального гена, который позволяет организму производить отсутствующий фермент, в том числе и в мозге, замедляя неврологический упадок. The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline. Со времени лечения мальчик, Оливер Чу, приобрел мобильность, речь и когнитивные навыки, и больше не нуждается в еженедельных ферментах. Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions. Тесты подтверждают, что уровень фермента сейчас в сотни раз нормальный. Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal. Экспериментальное лечение, в рамках эксперимента с участием пяти мальчиков, дает надежду детям с аналогичными генетическими условиями, хотя оно по-прежнему находится в стадии долгосрочного изучения и пока еще не является широко доступным. The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.