Митапиват усилил гемоглобин у пациентов серповидноклеточной клетки, но не уменьшил боль или усталость, однако Агиос ищет одобрение США на основе безопасности и гемоглобина. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

В ходе третьего этапа испытания митапивата в серповидноклеточном заболевании было установлено, что у 40,6% пациентов гемоглобин значительно возрос по сравнению с 2,9% на плацебо, однако это не привело к значительному снижению болеутоляющего кризиса или зарегистрированной усталости пациента. A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. Несмотря на неоднозначные результаты, " Агиос " планирует заручиться одобрением США, ссылаясь на усовершенствования в области безопасности и гемоглобина, и ожидается представление нормативного документа после совещания УЛХ в 2026 году. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.