FDA одобряет первый препарат siRNA для редких генетических заболеваний, снижающий риск триглицеридов и панкреатита. FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

FDA одобрило плазазиран, продаваемый под маркой REDEMPLO, первую терапию siRNA для лечения синдрома семейной хиломикронемии (FCS), редкого генетического заболевания. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. Препарат, разработанный Arrowhead Pharmaceuticals, снижает уровень триглицеридов, нацеливаясь на apoC-III, и вводится подкожно каждые три месяца. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. Одобрение на основе результатов испытаний на этапе 3 PALISADE показало, что медианное сокращение триглицерида составляет 80%, а риск панкреатита - 83% по сравнению с плацебо с благоприятным профилем безопасности. Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. Предполагается, что лекарство будет доступно в США до конца года. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.