УЛХ добавляет к Elevidys серьезное предупреждение о риске печени, ограничивает использование амбулаторных мальчиков в возрасте 4 лет и старше при мышечной дистрофии Дученна. FDA adds severe liver risk warning to Elevidys, restricts use to ambulatory boys age 4+ with Duchenne muscular dystrophy.

FDA обновило этикетку Elevidys с предупреждением о острой печеночной недостаточности и серьезных повреждениях печени, ограничивая его использование для амбулаторных мальчиков в возрасте 4 лет и старше с мышечной дистрофией Дюшена. The FDA has updated Elevidys' label with a boxed warning for acute liver failure and serious liver injury, restricting its use to ambulatory boys aged 4 and older with Duchenne muscular dystrophy. Это изменение обусловлено тремя случаями смерти, в том числе двумя случаями смерти пациентов, не являющихся членами амбулаторного лечения, в результате чего эта группа была исключена из утвержденного перечня. The change follows three deaths, including two in non-ambulatory patients, prompting removal of that group from the approved indication. В настоящее время терапия противопоставлена пациентам с некоторыми исключениями генов DMD, и требуется строгий контроль и иммуноусилительные режимы. The therapy is now contraindicated in patients with certain DMD gene deletions, and strict monitoring and immunosuppressive regimens are required. Сарепта приостановила поставки пациентам, не находящимся в амбулаторном состоянии, и изучит новый подход к иммуноусилению, с тем чтобы потенциально восстановить доступ к ним. Sarepta has paused shipments to non-ambulatory patients and will study a new immunosuppression approach to potentially restore access.