Австралийская женщина с редкими заболеваниями не может получить доступ к лекарствам, одобренным США, из-за отсутствия списка PBS. Australian woman with rare disease can't access U.S.-approved drug due to lack of PBS listing.

Доминик Рот, 51-летняя австралийская женщина с редким расстройством CTX, сталкивается с ограниченными возможностями лечения, несмотря на то, что американское лекарство Ctexli (chenodiol) может замедлить прогресс ее болезни. Dominique Roth, a 51-year-old Australian woman with the rare disorder CTX, faces limited treatment options despite a U.S.-approved drug, Ctexli (chenodiol), being available to slow her disease’s progression. Это лекарство, утвержденное УЛХ в феврале 2025 года, не зарегистрировано в Австралии, и в нем отсутствует список ППС, что делает его доступным только благодаря дорогостоящей системе специального доступа, стоимость которой составляет порядка 500 000 долл. США в год. The drug, approved by the FDA in February 2025, is not registered in Australia and lacks a PBS listing, making it accessible only through a costly Special Access Scheme that costs about $500,000 annually. Ни одна компания не подала заявку на включение в PBS, и изготовитель США Мирум Фармацевтикс не планирует продавать лекарство за пределами США. No company has applied for PBS inclusion, and the U.S. manufacturer, Mirum Pharmaceuticals, has no plans to sell the drug outside the U.S. Сторонники настоятельно призывают к реформе ПБС для улучшения доступа к лечению редких заболеваний, в то время как Рот получает необходимую поддержку через NDIS. Advocates urge PBS reform to improve access to rare disease treatments, while Roth receives essential support through the NDIS.