Высшее агентство ЕС по лекарственным средствам рекомендовало утвердить препарат Waskyra, разработанный в некоммерческих целях для лечения редкого генетического заболевания у мальчиков, до окончательного одобрения в ЕС. The EU’s top drug agency recommended approval of Waskyra, a non-profit-developed gene therapy for a rare genetic disorder in boys, pending final EU approval.

Комитет по лекарственным средствам человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал утвердить препарат Waskyra, применяемый для лечения синдрома Вискотта- Олдриха, редкого генетического заболевания, поражающего в основном мальчиков. The European Medicines Agency’s CHMP has recommended approval of Waskyra, a gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome, a rare genetic disorder affecting mostly boys. Разработанная Итальянской компанией Fundazione Telethon, она использует собственные стволовые клетки, модифицированные чечевичным вектором, для получения функционального гена ВАС. Developed by Italy’s Fondazione Telethon, it uses a patient’s own stem cells modified with a lentiviral vector to deliver a functional WAS gene. Эта терапия, требующая химиотерапии перед переливанием исправленных клеток, показала значительное сокращение числа серьезных инфекций и кровотечения в ходе клинических испытаний. The therapy, which requires chemotherapy before reinfusion of corrected cells, has shown significant reductions in severe infections and bleeding in clinical trials. Это первая некоммерческая генная терапия, получившая регламентационное одобрение, а U.S. FDA все еще рассматривает свое применение. It is the first non-profit-led gene therapy to reach regulatory approval, with the U.S. FDA still reviewing its application. Утверждение в ЕС ожидается окончательного решения Европейской комиссии. Approval in the EU is pending final decision by the European Commission.