Relief Therapeutics сообщает, что его новая жидкая терапия сапроптиром безопасна и эффективна для ФКУ, и подача заявки в FDA запланирована на начало 2026 года. Relief Therapeutics reports its new liquid sapropterin therapy is safe and effective for PKU, with an FDA submission planned for early 2026.

Relief Therapeutics объявила о положительных результатах ключевого исследования, показывающего, что его новая жидкая форма сапроптирина, RLF-OD032, биоэквивалентна порошку KUVAN® для лечения феноилкетонурии (PKU). Relief Therapeutics has announced positive results from a pivotal study showing its new liquid sapropterin formulation, RLF-OD032, is bioequivalent to KUVAN® Powder for treating phenylketonuria (PKU). Готовая к использованию высококонцентрированная жидкость не требует смешивания с водой и сокращает объем дозы в 100 раз, что потенциально повышает степень сцепления, особенно у детей. The ready-to-use, highly concentrated liquid requires no mixing with water and reduces dose volume by up to 100-fold, potentially improving adherence, especially in children. Лечение было терпимым и не имело серьезных побочных эффектов. The treatment was well tolerated with no serious side effects. Компания планирует подать 505 (b) (ii) Заявку на новый препарат в FDA в начале 2026 года, чтобы получить одобрение первой портативной готовой к использованию жидкой терапии сапроптиром. The company plans to submit a 505(b)(2) New Drug Application to the FDA in early 2026, seeking approval for the first portable, ready-to-use liquid sapropterin therapy. В случае одобрения RLF-OD032 можно было бы значительно повысить удобство лечения и качество жизни пациентов PKU, при этом патентная защита ожидается не менее 2043 года. If approved, RLF-OD032 could offer a major improvement in treatment convenience and quality of life for PKU patients, with patent protection expected through at least 2043.