FDA ускоряет экспериментальный препарат AJ201 от AnnJi для редкого мышечного заболевания SBMA, направленный на первое лечение более чем за 20 лет. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

FDA предоставило Fast Track обозначение AJ201, экспериментальной терапии AnnJi Pharmaceutical для лечения атрофии мышц позвоночника и бульбара (SBMA), редкого генетического нервно-мышечного расстройства, поражающего около 1 из 40 000 мужчин. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. У СБМА нет утвержденных методов лечения. SBMA has no approved treatments. AJ201, первая в классе маленькая молекула, направлена на сокращение токсичных белков, связанных с болезнью, и улучшение моторной функции. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. Это определение, наряду с предыдущими обозначениями лекарств для сирот, призвано ускорить разработку и обзор. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. AnnJi планирует перевести AJ201 в 3-й этап испытаний, с тем чтобы обеспечить первое утвержденное лечение SBMA за более чем 20 лет. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.