Трехлетняя девочка с тяжелой потерей слуха получила нормальный слух после экспериментальной генной терапии, что ознаменовало собой крупный прорыв в глобальных клинических испытаниях. A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

Трехлетняя девочка, Опал Сэнди, родившаяся с глубокой потерей слуха из-за генной мутации OTOF, вернулась к нормальному слуху после прохождения экспериментальной генной терапии в 2023 году в возрасте 11 месяцев. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. Лечение, в рамках клинического исследования под руководством Регенерона для генной терапии DB-OTO, было связано с введением функциональной генной копии в правую кохлию, имплантируя устройство в левое ухо. The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. Два года спустя она услышала ясно, не полагаясь на имплантант, о прорыве, о котором сообщили ее родители. Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. Из 12 участников судебных процессов 11 в течение недель продемонстрировали значительное улучшение слуха без каких-либо серьезных побочных эффектов. Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. Судебный процесс продолжается в Великобритании, США, Испании и Германии, где зачисляются дети в возрасте до 18 лет. The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.