FDA одобрило генную терапию Rocket BLA для редких иммунных расстройств; цель одобрения - март 2026 года. FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

FDA приняло повторное представление Rocket Pharmaceuticals BLA для Kresladi, генной терапии для тяжелой LAD-I, редкого генетического иммунного расстройства. The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. Срок проведения обзора установлен на 28 марта 2026 года. The review has a target action date of March 28, 2026. Если будет одобрено, Rocket может получить ваучер на редкие педиатрические заболевания. If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Клинические данные показали, что выживает на 100% в течение 12 месяцев, сокращается число инфекций и улучшается заживление ран без серьезных побочных эффектов, связанных с лечением. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. Терапия направлена на то, чтобы обеспечить лекарство, не нуждаясь в донорской трансплантации. The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.