Ген-терапия DB-OTO восстановила слух у большинства детей с генетической глухотой, потенциально заменяя имплантаты кохлеара. Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

Генная терапия, называемая DB-OTO, привела к значительному, долговременному улучшению слуха у детей с глубокими генетическими нарушениями слуха из-за генной мутации OTOF, согласно результатам испытаний CHORD. A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. Из 12 участников 11 продемонстрировали клинически значимое улучшение слуха в течение недель, причем три из них достигли нормального уровня слуха. Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. Девять из них достигли основного конечного уровня слуха при 70 дБ или выше, что потенциально устраняет потребность в кохлеарных имплантататах. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. Улучшилось представление о речах у всех детей, получивших оценку, и лечение было хорошо терпимым без каких-либо серьезных негативных последствий. Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. Регенерон планирует подать заявку на регулирование в США позднее в 2025 году. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.