FDA одобрило эксперимент генной терапии компании Complement Therapeutics для лечения заболеваний глаз, вызывающих слепоту. FDA approves Complement Therapeutics' gene therapy trial for blindness-causing eye disease.

Complement Therapeutics получила одобрение FDA на начало испытаний Opti-GAIN фазы I/II для CTx001, генной терапии, направленной на географическую атрофию (GA) из-за возрастной дегенерации желтого пятна, ведущей причиной необратимой потери зрения, поражающей около 1,5 миллиона американцев. Complement Therapeutics has received FDA approval to launch the Opti-GAIN Phase I/II trial for CTx001, a gene therapy targeting geographic atrophy (GA) due to age-related macular degeneration, a leading cause of irreversible vision loss affecting about 1.5 million Americans. В терапии используется аденоассоциированный вирус (ААВ) для доставки модифицированного белка рецептора комплемента 1, который регулирует путь комплемента иммунной системы, что потенциально замедляет прогрессирование заболевания. The therapy uses adeno-associated virus (AAV) to deliver a modified Complement Receptor 1 protein to regulate the immune system’s complement pathway, potentially slowing disease progression. В ходе первого испытания в организме человека, которое, как ожидается, начнется в начале 2026 года, будет проведена оценка безопасности, терпимости и ранней эффективности 75 пациентов в международных центрах сетчатки, на основе данных исследования естественной истории i-GAIN. The first-in-human trial, expected to begin dosing in early 2026, will evaluate safety, tolerability, and early effectiveness in 75 patients across international retinal centers, informed by data from the i-GAIN natural history study. Компания, являющаяся частью Манчестерского университета, рассматривает эту веху в качестве ключевого шага на пути к возможному одноразовому лечению состояния с ограниченными текущими вариантами. The company, a spinout from the University of Manchester, views the milestone as a key step toward a potential one-time treatment for a condition with limited current options.