Ракет Фармасьютикалс сняла свою заявку на генную терапию для анемии Fanconi, с тем чтобы сосредоточиться на сердечно-сосудистых программах и более четких регулирующих путях. Rocket Pharmaceuticals withdrew its U.S. gene therapy application for Fanconi anemia to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths.

Ракетная Фармацевтика добровольно сняла свою заявку на получение лицензии США на биологию для RP-L102, генная терапия для анемии Fanconi, ссылаясь на стратегические изменения, с тем чтобы сосредоточить внимание на сердечно-сосудистых программах и более четких путях регулирования. Rocket Pharmaceuticals has voluntarily withdrawn its U.S. Biologics License Application for RP-L102, a gene therapy for Fanconi anemia, citing strategic shifts to focus on cardiovascular programs and clearer regulatory paths. Это решение, основанное на деловых соображениях, а не на соображениях безопасности или эффективности, соответствует многообещающим результатам второго этапа терапии и предварительному отзыву ее европейского заявления. The decision, based on business considerations rather than safety or efficacy, follows the therapy's promising Phase 2 results and prior withdrawal of its European application. Компания прекратила внутреннее развитие, уволила около 30% сотрудников и в настоящее время уделяет приоритетное внимание лечению болезни Данона, RP-A501, после возобновления испытаний в период после завершения ДСР. The company ceased internal development, laid off about 30% of staff, and is now prioritizing its Danon disease therapy, RP-A501, after resuming trials post-FDA hold lift.