FDA США приняло заявку на лениолизиб для детей 4-11 лет с редким иммунным расстройством APDS, решение о назначении которого должно быть принято 31 января 2026 года. U.S. FDA accepted leniolisib application for children 4–11 with rare immune disorder APDS, with decision due Jan. 31, 2026.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло заявку Pharming Group на добавление лечения лениолизибом, пероральным ингибитором PI3Kδ, для детей в возрасте от 4 до 11 лет с активированным синдромом PI3Kδ (APDS), редким иммунным расстройством. The U.S. FDA has accepted Pharming Group’s supplemental drug application for leniolisib, an oral PI3Kδ inhibitor, for children aged 4 to 11 with activated PI3Kδ syndrome (APDS), a rare immune disorder. Заявка получила приоритетный обзор, решение по которому ожидается к 31 января 2026 года. The application received Priority Review, with a decision expected by January 31, 2026. Данные, полученные в ходе испытания на этапе III, свидетельствуют об улучшении показателей заболеваемости - снижении лимфаденопатии и увеличении клеток наивного В в течение 12 недель, а также о восьмимесячных данных по безопасности. Data from a Phase III trial showed improved disease markers—reduced lymphadenopathy and increased naïve B cells—within 12 weeks, along with eight months of safety data. Если это будет одобрено, то лениолибиб станет первым в мире лечением детей в возрасте до 12 лет в рамках АПДС. If approved, leniolisib would be the first treatment for children under 12 with APDS globally. В ряде других стран этот препарат, уже утвержденный для этих 12 и более лет, находится на стадии рассмотрения. The drug, already approved for those 12 and older, is under review in several other countries. APDS, вызванная генетическими мутациями, приводит к повторяющимся инфекциям, иммунной дисфункции и долгосрочным осложнениям, таким, как лимфома и повреждение легких, которые часто диагностируются через годы после начала симптомов. APDS, caused by genetic mutations, leads to recurrent infections, immune dysfunction, and long-term complications like lymphoma and lung damage, often diagnosed years after symptoms begin.