FDA приостанавливает рассмотрение CUTX-101 для лечения детской болезни Менкеса из-за проблем с производством, несмотря на положительные результаты. FDA halts review of CUTX-101 for pediatric Menkes disease due to manufacturing issues, despite positive results.

FDA выпустило полное письмо с откликом на CUTX-101, лечение детской болезни Менкеса, ссылаясь на производственные недостатки на производственном предприятии, хотя оно не подвергло сомнению безопасность или эффективность препарата. The FDA issued a Complete Response Letter for CUTX-101, a treatment for pediatric Menkes disease, citing manufacturing deficiencies at the production facility, though it did not question the drug’s safety or efficacy. Это решение, которое приостановило проведение обзора приоритетов, было принято в сентябре 2025 года после повторной инспекции. The decision, which halted the Priority Review, follows a September 2025 re-inspection. Sentynl Therapeutics, которая сейчас контролирует разработку, планирует решить эти проблемы и повторно подать заявку. Sentynl Therapeutics, now overseeing development, plans to address the issues and resubmit the application. Наркотик продемонстрировал положительные клинические результаты, улучшив выживаемость пациентов, прошедших раннее лечение. The drug showed positive clinical results, improving survival in early-treated patients. Если будет одобрено, Sentynl передаст Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher компании Cyprium Therapeutics, которая также имеет право на получение роялти и до $129 миллионов в качестве платежей за достижение важных достижений. If approved, Sentynl will transfer a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher to Cyprium Therapeutics, which is also eligible for royalties and up to $129 million in milestone payments.