Ген-терапия AMT-130 замедлила прогресс Хантингтона на 75% в небольшом исследовании, но результаты нуждаются в более крупных испытаниях для подтверждения. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

Генная терапия под названием AMT-130 замедлила прогрессию болезни Хантингтона на 75% в небольшом, непроверенном исследовании 29 пациентов, причем наибольшее преимущество получили получатели более высоких доз за 36 месяцев. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. Лечение, проводимое в результате операции на мозге, позволило снизить вредный уровень охотничьего белка и повредить нервы в спинномозговой жидкости, улучшив при этом движение, когнитивное восприятие и повседневную функцию. Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. Несмотря на то, что побочные эффекты хорошо приемлемы, они связаны с инвазивной процедурой. While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. Эксперты предупреждают о том, что результаты являются предварительными, основанными на внешних сопоставлениях, а не на контролируемых испытаниях, и требуют подтверждения путем проведения более широких исследований до утверждения нормативных положений, которые в 2026 году планируется запросить в рамках процедуры uniQure. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.