Генная терапия замедлила прогрессию болезни Хантингтона на 75% в течение трех лет в клинических испытаниях, ознаменовав это первым лечением наследственного расстройства, поддающимся изменению. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

Генная терапия под названием AMT-130 замедлила прогрессию болезни Хантингтона, впервые в клинических испытаниях, продемонстрировав снижение на 75% за 36 месяцев у пациентов, получающих высокую дозу. A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Разработанный UniQure и испытанный Лондонским университетским колледжем, одноразовая операция на мозге улучшила или стабилизировала моторные, когнитивные и функциональные способности с более низким уровнем маркера травмы мозга. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Исследователи назвали результаты преобразующими, отметив, что некоторые пациенты остались стабильными или вернулись к работе. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. Ожидается, что эта терапия, осуществляемая с помощью одной дозы, принесет долгосрочные выгоды и станет первым свидетельством того, что лечение от этого унаследованного нейродегенеративного расстройства может быть модифицировано с учетом различных заболеваний. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.