FDA отклоняет апитегромаб для лечения СМА из-за проблем с производством, а не из-за безопасности или эффективности. FDA rejects apitegromab for SMA due to manufacturing issues, not safety or efficacy.

FDA выпустило полное письмо с отклонением заявки Scholar Rock на апитегромаб, лечение атрофии мышц позвоночника, ссылаясь на проблемы с производством в Catalent Indiana, стороннем предприятии. The FDA issued a Complete Response Letter rejecting Scholar Rock’s application for apitegromab, a treatment for spinal muscular atrophy, citing manufacturing issues at Catalent Indiana, a third-party facility. Это решение, основанное на результатах инспекций, не ставит под сомнение безопасность или эффективность этого наркотика. The decision, based on inspection findings, does not question the drug’s safety or efficacy. Scholar Rock планирует подать заявку повторно после того, как объект устранит проблемы. Scholar Rock plans to resubmit its application after the facility addresses the concerns. Компания по-прежнему стремится обеспечить лечение пациентов, и ее доля в предрыночных сделках снизилась более чем на 12%. The company remains committed to bringing the treatment to patients, and its shares dropped over 12% in pre-market trading.