FDA одобрило экспериментальную генную терапию Sanofi для лечения редких заболеваний типа DM1. FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Fast Track обозначение SAR446268, экспериментальной генной терапии AAV от Sanofi для неврологической миотонической дистрофии типа 1 (DM1), редкого генетического расстройства, вызывающего прогрессирующую мышечную слабость, миотонию и повреждение нескольких органов. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. При отсутствии утвержденных методов лечения, SAR446268 является единственной терапией ДМ1 в области клинического развития, которая в настоящее время проходит первый этап 1-2 испытания с оценкой безопасности, приемлемости и эффективности. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. Эта терапия направлена на устранение коренных причин этого заболевания. The therapy aims to address the root cause of the disease. Sanofi также получила статус лекарственного средства-сироты для SAR446268 в США и ЕС, подчеркивая его потенциал для лечения этого серьезного, редкого заболевания. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.