FDA одобряет Форзинити для лечения синдрома Барта, первого лечения редкого генетического расстройства, основанного на улучшении мышечной функции в испытаниях. FDA approves Forzinity for Barth syndrome, the first treatment for the rare genetic disorder, based on improved muscle function in trials.

FDA одобрило ускоренное лечение препарата Forzinity (эламипретид) при синдроме Барта, редком генетическом заболевании, поражающем в основном мужчин, что стало первым методом лечения этого заболевания. The FDA has granted accelerated approval to Forzinity (elamipretide) for Barth syndrome, a rare genetic disorder affecting primarily males, marking the first treatment for the condition. Этот препарат, утвержденный 19 сентября 2025 года, улучшает митохондриальную функцию и основывается на результатах клинических испытаний, демонстрирующих повышенную мышечную силу и физические характеристики. Approved on September 19, 2025, the drug improves mitochondrial function and is based on clinical trial results showing enhanced muscle strength and physical performance. В настоящее время он утвержден для пациентов в возрасте 12 лет и старше весом не менее 66 фунтов, и в настоящее время предпринимаются усилия по расширению доступа для более молодых людей. It is currently approved for patients aged 12 and older weighing at least 66 pounds, with ongoing efforts to expand access to younger individuals. Это утверждение обусловлено многолетними задержками и агитационно-пропагандистской деятельностью семей и требует проведения судебного разбирательства после утверждения, с тем чтобы подтвердить долгосрочные пособия. The approval follows years of delays and advocacy from families, and requires a post-approval trial to confirm long-term benefits. Общими побочными эффектами являются мягкие реакции на инъекции. Common side effects are mild injection-site reactions.