Гэретосмаб Регенера сократил рост новых костей у пациентов FOP на 90%-94% в третьем этапе. Regeneron's garetosmab reduced new bone growth in FOP patients by 90% to 94% in Phase 3 trial.

Регенерон Фармасьютикалз сообщил о положительных результатах третьего этапа испытаний для гаретосмаба, экспериментального препарата, лечащего фибродипплазию исфиксан прогрессива (FOP), редкого генетического расстройства, вызывающего ненормальный рост костей в мягких тканях. Regeneron Pharmaceuticals reported positive Phase 3 trial results for garetosmab, an experimental drug treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), a rare genetic disorder causing abnormal bone growth in soft tissues. Исследование достигло первичной конечной точки, показав снижение новых костных поражений на 90% - 94% по сравнению с плацебо у взрослых с FOP. The trial met its primary endpoint, showing a 90% to 94% reduction in new bone lesions compared to placebo in adults with FOP. Наркотик преследует активина А, белок, связанный с аномальным образованием костей. The drug targets activin A, a protein linked to abnormal bone formation. Регенерон планирует подать заявку на утверждение в США к концу 2025 года и представить ее во всем мире в 2026 году с новым испытанием, запланированным для более молодых пациентов. Regeneron plans to file for U.S. approval by year-end 2025 and submit globally in 2026, with a new trial planned for younger patients. ФОП затрагивает около 900 диагностированных людей во всем мире, и гаретосмаб может стать одним из ключевых вариантов лечения, соревнуясь с применяемым в настоящее время лекарством Sohonos. FOP affects about 900 diagnosed individuals worldwide, and garetosmab could become a key treatment option, competing with the currently approved drug Sohonos.