Новая генная терапия показывает, что она может замедлять развитие мышечной дистрофии Дюшенна, но имеет ограничения. New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

Исследователи добиваются прогресса в области генной терапии мышечной дистрофии Дученна (DMD), генетического состояния, вызывающего мышечную слабость. Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. Недавно проведенное испытание на третьем этапе показало, что деландистерген moxeparvovec (Elevidys) может замедлить прогрессирование заболеваний и сохранить мышечное здоровье на основе измерений МРТ. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. Однако терапия, утвержденная УЛХ в 2024 году, не излечивает DMD и имеет ограничения, включая высокие издержки и потенциальные побочные эффекты, такие как воспаление мышц и сердца. However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. Необходимы дальнейшие исследования для оценки ее долгосрочных выгод и рисков. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.