Соединенное Королевство одобряет первое в мире лечение серповидноклеточной болезни с помощью генной коррекции CRISPR.

Национальная служба здравоохранения Соединенного Королевства (НСЗ) утвердила для пациентов с тяжелыми серповидноклеточными заболеваниями терапию для генной коррекции на сумму 1,65 млн. фунтов стерлингов, Casgevy (exa-cel). Лечение, первое, которое использует инструмент для коррекции генов CRISPR, редактирует неисправные гены в стволовых клетках пациента для создания здоровых красных кровяных клеток. Ежегодно он одобряется для 50 пациентов, и это дает надежду на потенциальное излечение, которое будет доступно в специализированных центрах в Лондоне, Манчестере и Бирмингеме. Этот прорыв может принести пользу примерно 1 700 лицам в Великобритании.

2 месяцев назад
40 Статьи