Генная терапия Новартиса открывает перспективы улучшения моторных функций для детей с SMA типа 2. Novartis' gene therapy shows promise in improving motor functions for children with SMA Type 2.

Исследование III фазы STEER, проведенное компанией Novartis, показало положительные результаты для интратекального онасемного абепарвовек (OAV101 IT) при лечении детей и молодых людей с СМА 2 типа, что стало первым в истории генной терапии в этой группе. Novartis' Phase III STEER study showed positive results for intrathecal onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) in treating children and young adults with SMA Type 2, marking a first for gene therapy in this group. Исследование выявило улучшение характеристик моторных функций и благоприятную характеристику безопасности с общими побочными эффектами, включая верхние дыхательные инфекции и рвоту. The study found improved motor function scores and a favorable safety profile, with common side effects including upper respiratory infections and vomiting. Novartis стремится поделиться этими выводами с регулирующими органами в 2025 году, с тем чтобы обеспечить доступность такого лечения. Novartis aims to share these findings with regulatory agencies in 2025 to make the treatment available.