Зорэвунсерсен из "Сток Терапеутикс" получил статус прорыва FDA для лечения синдрома Дравета.

Stoke Therapeutics получила одобрение FDA на применение препарата zorevunersen, экспериментального препарата для лечения синдрома Дравета, связанного с мутацией гена SCN1A. Компания планирует обсудить глобальное исследование на этапе 3 и намерена обновить свои планы к концу года, ориентируясь на zorevunersen как на первое лекарство, изменяющее болезнь, для синдрома Дрейвета. Ранние исследования показали значительное снижение частоты приступов.

4 месяцев назад
5 Статьи

Дополнительное чтение