Лечение AAVantgarde Bio от синдрома Ашера типа 1B слепоты получает статус сироты из FDA. AAVantgarde Bio's treatment for Usher Syndrome Type 1B blindness gets FDA orphan drug status.

AAVantgarde Bio, итальянская биотехнологическая компания, получила от FDA статус лекарственного средства для лечения ретинита пигментозного типа 1B (USH1B) синдрома Ашера. AAVantgarde Bio, an Italian biotech firm, received FDA Orphan Drug Designation for AAVB-081, a treatment for Usher Syndrome Type 1B (USH1B) retinitis pigmentosa. Это определение, которое предусматривает такие стимулы, как налоговые льготы и эксклюзивность рынка, направлено на решение проблемы отсутствия лечения постепенной потери зрения и возможной слепоты, связанной с USH1B, что затрагивает около 20 000 США и E.U. This designation, which offers incentives like tax credits and market exclusivity, aims to address the lack of treatment for the progressive vision loss and eventual blindness associated with USH1B, affecting around 20,000 U.S. and E.U. Пациенты. patients.