Новый курс лечения на основе CRISPR Intellia Perrapeutics получает ускоренное лечение от редкой смертельной болезни. Intellia Therapeutics' new CRISPR-based treatment gets FDA fast-track for a rare, deadly disease.

Intellia Therapeutics получила специальное разрешение FDA на использование своего нового метода редактирования генов, нексигуран циклумеран, для лечения редкого, опасного для жизни заболевания, называемого наследственным транстиретиновым амилоидозом с полиневропатией. Intellia Therapeutics has received a special FDA designation for its new gene-editing treatment, nexiguran ziclumeran, for a rare, life-threatening disease called hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy. Эта терапия, основанная на CRISPR, направлена на то, чтобы остановить болезнь, нацелив ее на ген, который ее вызывает. This CRISPR-based therapy aims to stop the disease by targeting the gene that causes it. Определение FDA поможет ускорить процесс одобрения, потенциально приведёт это инновационное лечение к пациентам раньше. The FDA's designation will help speed up the approval process, potentially bringing this innovative treatment to patients sooner.