Терапевтика Intellia CRISPR показывает многообещающие результаты лечения амилоидозом ATR. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

Интеллиа Терапевтика сообщила о положительных результатах первого этапа испытания Nexiguran cictumeran, генной терапии на основе CRISPR для амилоидоза ATTR. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. Лечение показало быстрое и долговременное снижение показателей заболеваемости и улучшение состояния пациентов после одной дозы. The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. Было установлено, что терапия безопасна и терпима к заболеваниям, при этом были отмечены преимущества, связанные как с сердцем, так и с нервными симптомами. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.