Терапевтика Intellia CRISPR показывает многообещающие результаты лечения амилоидозом ATR.
Интеллиа Терапевтика сообщила о положительных результатах первого этапа испытания Nexiguran cictumeran, генной терапии на основе CRISPR для амилоидоза ATTR. Лечение показало быстрое и долговременное снижение показателей заболеваемости и улучшение состояния пациентов после одной дозы. Было установлено, что терапия безопасна и терпима к заболеваниям, при этом были отмечены преимущества, связанные как с сердцем, так и с нервными симптомами.
November 16, 2024
7 Статьи