Ученые разрабатывают генную терапию "StitchR" для эффективного лечения мышечной дистрофии в моделях животных. Scientists develop "StitchR" gene therapy to effectively treat muscular dystrophy in animal models.

Ученые разработали новый метод генной терапии под названием "StitchR" для лечения мышечной дистрофии. Scientists have developed a new gene therapy method called "StitchR" to treat muscular dystrophy. Технология дает большие терапевтические гены в двух половинках, которые затем объединяются внутри клеток для восстановления недостающих белков. The technology delivers large therapeutic genes in two halves, which then join together inside cells to restore missing proteins. Она успешно восстановила нормальный уровень белка в животных моделях мышечной дистрофии, преодолевая ограничения предыдущих методов генной терапии, которые не могли эффективно обеспечить большие гены. It successfully restored normal protein levels in animal models of muscular dystrophy, overcoming limitations of previous gene therapies that could not deliver large genes effectively.