Устройство ClearPoint Neuro получает разрешение FDA на проведение генной терапии для редкого заболевания мозга, дефицита AADC. ClearPoint Neuro's device gets FDA approval to deliver gene therapy for a rare brain disorder, AADC deficiency.

"ClearPoint Neuro" получила разрешение УЛХ на его SmartFlow Neuro Cannula, первое устройство, утвержденное для проведения генной терапии непосредственно в мозг для выявления дефицита AADC - редкого генетического расстройства. ClearPoint Neuro has received FDA approval for its SmartFlow Neuro Cannula, the first device approved to deliver gene therapy directly to the brain for AADC deficiency, a rare genetic disorder. Это устройство используется для управления генной терапией KEBILIDI PTC, которая направлена на восстановление дофаминового производства, улучшение моторной функции у пациентов. The device is used to administer PTC Therapeutics' KEBILIDI gene therapy, which aims to restore dopamine production, improving motor function in patients. Это свидетельствует о значительном прогрессе в нейро-генетической терапии, в результате чего в США впервые проводится лечение с целью изменения заболеваний в связи с дефицитом AADC. This marks a significant advancement in neuro gene therapy, offering the first disease-modifying treatment for AADC deficiency in the U.S.

November 13, 2024

13 Статьи