Канадское исследование показало, что лекарство 4-PBA может помочь лечить редкие генетические расстройства, Сандхоф и Тей-Сах.

Канадские исследователи обнаружили, что существующий разрешенный УЛХ препарат 4-Фенилбутирическая кислота (4-PBA) может улучшить качество жизни пациентов с редкими генетическими расстройствами Сандхофф и Тей-Сахс. Лекарство, испытанное на мышах, показало улучшение моторной функции, увеличение продолжительности жизни и увеличение здоровых нейронов. Это открытие могло бы также послужить основой для исследования других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезни Альцгеймера и АБС.

November 14, 2024
7 Статьи

Дополнительное чтение