В 2023 году программа MDA Kickstart получает назначение редких детских заболеваний и лекарств-сирот для врожденного миастенического синдрома. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.

Программа MDA Kickstart Ассоциации мышечной дистрофии получила одобрение FDA для редких детских заболеваний и сиротских лекарств для врожденного миастенического синдрома, вызванного дефицитом гена CHAT. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. Программа, начатая в 2023 году, направлена на ускорение развития генной терапии ультрарасовых нейромускуловых заболеваний, затрагивающих менее 1 000 человек в США. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. Эта инициатива осуществляется в сотрудничестве с компанией < < Фордж биологика > > в целях поддержки производства. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. Программа "Priority Review Voucher" истекает 20 декабря 2024 года, если только она не будет повторно утверждена Конгрессом. The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.

October 24, 2024

3 Статьи