94% пациентов, страдающих генной терапией с адренолеукодитрофией, поддерживали неврологическую функцию в течение шести лет после лечения. 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

Ген-терапия с помощью эливальдогена автотемселя (эли-сел) показывает многообещающие долгосрочные результаты в отношении церебральной адренолеукодитрофии (CALD) — серьезного генетического расстройства, затрагивающего молодых мальчиков. Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. После шести лет лечения 94% пациентов сохраняли неврологическую функцию и более 80% избегали серьезной инвалидности. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. Вместе с тем был отмечен риск гематологического рака, включая миэлодиспластический синдром и острую лейкемию миэлоида. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. Исследователи будут продолжать совершенствовать протоколы лечения и изучать эти риски. Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.