94% пациентов, страдающих генной терапией с адренолеукодитрофией, поддерживали неврологическую функцию в течение шести лет после лечения.

Ген-терапия с помощью эливальдогена автотемселя (эли-сел) показывает многообещающие долгосрочные результаты в отношении церебральной адренолеукодитрофии (CALD) — серьезного генетического расстройства, затрагивающего молодых мальчиков. После шести лет лечения 94% пациентов сохраняли неврологическую функцию и более 80% избегали серьезной инвалидности. Вместе с тем был отмечен риск гематологического рака, включая миэлодиспластический синдром и острую лейкемию миэлоида. Исследователи будут продолжать совершенствовать протоколы лечения и изучать эти риски.

October 09, 2024
12 Статьи

Дополнительное чтение