FDA присвоил название " прорывной терапии" воликсибати Mirum Pharmaceuticals для лечения холестатического зуда у пациентов с ПБК. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

Воликсибат Mirum Pharmaceuticals получил статус " прорывной терапии " от FDA для лечения холестатического зуд в первичном желчном холангите (ПБК). Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. Это решение основано на положительных промежуточных результатах исследования по этапу 2b VANTAGE, которые свидетельствуют о значительном улучшении состояния pruritus и сыворотных желчных кислот. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. Ожидается, что проводимое в настоящее время подтверждающее исследование завершит обучение к 2026 году, что облегчит ускоренное развитие и доступ для пациентов. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.

October 10, 2024

5 Статьи