В исследовании MOVE-FA PTC Prapeutics сообщает о 50-процентном замедлении развития атаксии Фридрейха с лечением ватикинона. PTC Therapeutics reports 50% slowdown in Friedreich ataxia progression with vatiquinone treatment in MOVE-FA study.

PTC Therapeutics сообщили о положительных долгосрочных результатах для ватикинона, лечения атаксии Фридрейха (FA), редкого генетического расстройства. PTC Therapeutics reported positive long-term results for vatiquinone, a treatment for Friedreich ataxia (FA), a rare genetic disorder. В исследовании MOVE-FA пациенты продемонстрировали улучшение на 3,7 пункта по сравнению с модификацией шкалы рейтинга Фридриха Атаксии (FARS) по прошествии 144 недель, что свидетельствует о замедлении роста заболеваемости на 50%. In the MOVE-FA study, patients showed a 3.7-point improvement on the modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) after 144 weeks, indicating a 50% slowdown in disease progression. Компания намерена подать заявку на новый препарат в FDA в декабре. The company intends to submit a New Drug Application to the FDA in December. После новостей акции PTC выросли более чем на 5% в предрыночной торговле. Following the news, PTC's shares rose over 5% in pre-market trading.

October 08, 2024

5 Статьи