Утвержденная УЛХ однодозная генная терапия для гемофилии B сокращает кровотечение на 71%. FDA-approved single-dose gene therapy for Hemophilia B reduces bleeding episodes by 71%.

Исследователи разработали перспективную однодозированную генную терапию для гемофилии B, которая показала, что при клинических испытаниях количество случаев кровотечения сократилось на 71 процент. Researchers have developed a promising single-dose gene therapy for Hemophilia B, which has shown a 71% reduction in bleeding episodes in clinical trials. Лечение, одобренное FDA в апреле 2024 года, позволяет печени вырабатывать фактор свертывания IX, устраняя симптомы генетического расстройства. The therapy, approved by the FDA in April 2024, enables the liver to produce clotting factor IX, addressing the genetic disorder's symptoms. Этот прорыв мог бы значительно повысить качество жизни пациентов за счет устранения потребности в регулярных профилактических инъекциях, что могло бы привести к изменению методов лечения. This breakthrough could significantly enhance patients' quality of life by eliminating the need for regular prophylactic injections, potentially transforming treatment approaches.