Утвержденная УЛХ однодозная генная терапия для гемофилии B сокращает кровотечение на 71%.

Исследователи разработали перспективную однодозированную генную терапию для гемофилии B, которая показала, что при клинических испытаниях количество случаев кровотечения сократилось на 71 процент. Лечение, одобренное FDA в апреле 2024 года, позволяет печени вырабатывать фактор свертывания IX, устраняя симптомы генетического расстройства. Этот прорыв мог бы значительно повысить качество жизни пациентов за счет устранения потребности в регулярных профилактических инъекциях, что могло бы привести к изменению методов лечения.

September 25, 2024
10 Статьи

Дополнительное чтение