Генная терапия "AMT-191" UniQure для лечения болезни Фабри получает назначение лекарства сироты из FDA.
UniQure получил статус лекарственного средства сироты от FDA для AMT-191, его экспериментальной генной терапии, направленной на лечение болезни Фабри, редкого генетического заболевания. Это название было дано после первого дозирования пациенту в исследовании фазы I/IIa. Это признание свидетельствует о том, что AMT-191 может принести значительную пользу пациентам, страдающим болезнью Фабри.
September 23, 2024
3 Статьи