Генная терапия "AMT-191" UniQure для лечения болезни Фабри получает назначение лекарства сироты из FDA. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQure получил статус лекарственного средства сироты от FDA для AMT-191, его экспериментальной генной терапии, направленной на лечение болезни Фабри, редкого генетического заболевания. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. Это название было дано после первого дозирования пациенту в исследовании фазы I/IIa. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. Это признание свидетельствует о том, что AMT-191 может принести значительную пользу пациентам, страдающим болезнью Фабри. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.