FDA одобрило Miplyffa для лечения болезни Нимана-Пика типа С, редкого неврологического расстройства. FDA approves Miplyffa for Niemann-Pick disease type C, a rare neurological disorder.

УЛХ утвердило Miplyffa (arimoclomol) в качестве первого средства лечения болезни Ньеманна-Пик, типа С (НПК), редкого генетического расстройства, вызывающего неврологические симптомы и дисфункцию органов. The FDA has approved Miplyffa (arimoclomol) as the first treatment for Niemann-Pick disease, type C (NPC), a rare genetic disorder causing neurological symptoms and organ dysfunction. Оценка, проведенная в ходе 12-месячного испытания детей и подростков в возрасте от 2 до 19 лет, продемонстрировала эффективность, замедлив прогрессирование заболеваний. Evaluated in a 12-month trial with children and young adults aged 2 to 19, Miplyffa demonstrated efficacy by slowing disease progression. Он должен использоваться рядом с миглустатом. It should be used alongside miglustat. К общим побочным эффектам относятся инфекция верхних дыхательных путей, диарея и потеря веса. Common side effects include upper respiratory infections, diarrhea, and weight loss.

September 20, 2024

18 Статьи